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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

DNA/metabolism Disease Progression Muscle Macaca fascicularis Reporter Hematopoietic Stem Cell Transplantation Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Flow Cytometry Gait Adult Amphipathic peptide AAV Receptors Hematopoietic Stem Cells/metabolism Gene therapy Cell Proliferation Baculoviridae/genetics Viral Genome Gene Transfer Techniques Virus Integration Animal Knockout HEK293 Cells Cell Differentiation Male Inbred mdx Genetic Therapy/methods Dependovirus/genetics/immunology Genetic Loci Gene Expression Regulation Animal models Aged Host-Pathogen Interactions FKRP Female Genetic Mice Lentivirus/genetics Base Sequence Genetic Therapy Activin Receptors Cell Line Myotubular myopathy Muscles Industrial Microbiology/methods Cell Survival Disease Models Crigler-Najjar syndrome Muscular Dystrophy Inbred BALB C Cells Genes Genetic Vectors Immunity Immunology Dosage Middle Aged Child Genetic Vectors/immunology Antigens Lentiviral vector Animals Dependovirus/genetics Missense/genetics Epigenesis Preschool Muscular dystrophy Muscle Contraction/drug effects Cell Culture Techniques Transduction DNA Primers Electrophoretic Mobility Shift Assay Polymorphism Myopathy Inbred C57BL Phenotype Insertional Canine Transfection/methods Genotype Human Genetic/methods Muscle Fibers DNA Genetic Vectors/genetics/metabolism Muscle disease Genetic Association Studies Cultured Antibodies Hep G2 Cells Dogs Clinical Trials as Topic Mutation Genetic Vectors/administration & Adeno-associated virus Humans Genetics Protein Tyrosine Phosphatases Gene Expression Regulation/drug effects

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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